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レコルダティ・レア・ディジーズ・ジャパン株式会社 - カルグルミン酸 - 白色の錠剤、長径18.0mm、短径6.0mm、厚さ4.6mm - 尿素サイクルを賦活化することにより、血液中のアンモニア濃度を低下させます。
通常、n-アセチルグルタミン酸合成酵素欠損症、イソ吉草酸血症、メチルマロン酸血症、プロピオン酸血症による高アンモニア血症の治療に用いられます。

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アミカス・セラピューティクス株式会社 - ミガーラスタット塩酸塩 - 白色不透明/青色不透明のカプセル剤、6.4×18.0mm（2号） - 遺伝子変異により生じた不安定な酵素α-ガラクトシダーゼaを安定化させ、標的への輸送を促進する薬です。
通常、ファブリー病の治療に用いられます。

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ファイザー株式会社 - アブロシチニブ - 淡紅色の楕円形の錠剤、長径18.4mm、短径8.0mm、厚さ5.0mm - ヤヌスキナーゼ（jak）という酵素を阻害することで、アトピー性皮膚炎に関与するとされる複数のサイトカインの働きを抑制することにより、炎症やかゆみを改善します。
通常、既存治療で効果不十分なアトピー性皮膚炎の治療に用いられます。ただし、病気を完治させるものではありません。

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サノフィ株式会社 - エリグルスタット酒石酸塩 - 光沢のある青緑色/乳白色のカプセル剤、長径18.0mm、短径6.2mm、重量331.0mg - グルコシルセラミドの合成を抑えることで、貧血、血小板減少症、肝脾腫および骨症状を改善します。
通常、ゴーシェ病の諸症状（貧血、血小板減少症、肝脾腫および骨症状）の治療に用いられます。

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日本ジェネリック株式会社 - サラゾスルファピリジン - 黄色〜黄褐色の錠剤、長径18.3mm、短径9.8mm、厚さ5.2mm - 関節リウマチの免疫異常を正常に近づけることにより、炎症症状をやわらげ、抗リウマチ作用を示します。
通常、関節リウマチの治療に用いられます。効果が得られるまでに1〜2ヵ月かかる場合があります。

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日医工株式会社 - サラゾスルファピリジン - 黄色〜黄褐色楕円形の錠剤、長径18.3mm、短径9.8mm、厚さ5.2mm - 免疫調節作用により、関節リウマチの免疫異常を正常に近づけて炎症症状をやわらげます。
通常、関節リウマチの治療に用いられます。効果が得られるまでに1〜2ヵ月かかる場合があります。

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藤本製薬株式会社 - サリドマイド - だいだい色不透明で「サリドマイド」表示/白色不透明で「サレド100」表示のカプセル剤、長径約18.0mm、短径約6.3mm - 腫瘍化した細胞を減らし、vegfなどの炎症の原因となるタンパク質の産生を抑制します。
通常、クロウ・深瀬（poems）症候群の治療に用いられます。

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藤本製薬株式会社 - サリドマイド - だいだい色不透明で「サリドマイド」表示/白色不透明で「サレド100」表示のカプセル剤、長径約18.0mm、短径約6.3mm - 骨髄腫細胞などの腫瘍細胞に対し、アポトーシス（細胞の自然死）を誘導します。また、血管新生を抑えたり、免疫反応を高めることにより、腫瘍細胞の増殖を抑えます。
通常、再発または難治性の多発性骨髄腫の治療に用いられます。

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藤本製薬株式会社 - サリドマイド - だいだい色不透明で「サリドマイド」表示/白色不透明で「サレド100」表示のカプセル剤、長径約18.0mm、短径約6.3mm - 炎症を起こすサイトカインというタンパク質の産生を抑えたり、好中球（白血球の一つ）の血管内皮細胞への接着を抑えます。また、抗体の産生を抑えることにより、免疫複合体（抗体、抗原、補体）が誘起する炎症反応を抑制する作用があると考えられています。
通常、らい性結節性紅斑（enl）の治療に用いられます。

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ヴィーブヘルスケア株式会社 - アバカビル硫酸塩 - 黄色の錠剤、長径18.4mm、短径7.2mm、厚さ6.0mm - hiv-1逆転写酵素の活性を阻害し、ヒト免疫不全ウイルス（hiv）の増殖を抑制して、免疫機能の低下、体重減少、リンパ節腫脹や日和見感染症など病気の進行を遅らせます。
通常、hiv感染症の治療に用いられますが、他の抗hiv薬が併用されます。